ما هو Orphacol - Cholic acid وما هي دواعي استعماله؟
Orphacol هو دواء يحتوي على حمض الكوليك ، وهو مادة موجودة في الصفراء تستخدم لهضم الدهون. يستخدم Orphacol لعلاج البالغين والأطفال من عمر شهر واحد غير القادرين على إنتاج الصفراء بسبب "خلل جيني. ويستخدم في المرضى الذين ليس لديهم كميات كافية من إنزيمين معينين في الكبد (3β-hydroxy-Δ5 -C27-steroid oxidoreductase أو 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase). "cholic acid. عندما يكون هناك نقص في هذه الأحماض الصفراوية الأولية ، ينتج الجسم أحماض صفراوية غير طبيعية يمكن أن تلحق الضرر بالكبد ، مما يؤدي إلى فشل كبدي حاد. نظرًا لانخفاض عدد المرضى الذين يعانون من أخطاء فطرية في تخليق حمض الصفراء الأولي ، يعتبر المرض " نادر ، وتم تصنيف Orphacol على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 18 ديسمبر 2002.
كيف يتم استخدام Orphacol - حمض الكوليك؟
لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج مع Orphacol ومراقبته من قبل طبيب متخصص في أمراض الكبد. يتوفر Orphacol في شكل كبسولات ويجب تناوله في نفس الوقت تقريبًا كل يوم مع الوجبة. تتراوح الجرعة اليومية بين 5 و 15 مجم لكل كيلوجرام من وزن الجسم ، ويتم تعديلها لكل مريض وفقًا لحالة حمض الصفراء ، بدءًا من جرعة يومية لا تقل عن 50 مجم حتى جرعة قصوى تبلغ 500 مجم. في الأطفال الذين لا يستطيعون ابتلاع الكبسولات يمكن إضافة محتوياتها إلى حليب الزجاجة أو عصير الفاكهة ، ويجب إيقاف العلاج إذا لم تتحسن وظائف الكبد في غضون ثلاثة أشهر.
كيف يعمل Orphacol - Cholic acid؟
حمض الكوليك هو حمض الصفراء الأساسي الذي ينتجه الكبد ، ويحل حمض الكوليك الموجود في Orphacol محل حمض الكوليك الذي يجب أن ينتجه جسم المريض. يساعد القيام بذلك على تقليل إنتاج الأحماض الصفراوية غير الطبيعية ويعزز النشاط الطبيعي للمادة الصفراوية في الجهاز الهضمي ، مما يخفف من أعراض الحالة.
ما فائدة Orphacol - Cholic acid الموضحة أثناء الدراسات؟
نظرًا لأن حمض الكوليك مادة معروفة واستخدامه في عيوب الإنزيم هذه مثبت جيدًا ، قدم مقدم الطلب بيانات من المؤلفات العلمية. قدم مقدم الطلب بيانات من الأدبيات العلمية ، تم جمعها عن 49 مريضًا يعانون من أخطاء فطرية في تركيب الأحماض الصفراوية الأولية (38 مريضاً يعانون من نقص إنزيم 3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase و 11 مريضاً يعانون من نقص 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase) ثم قارن التأثيرات على 28 شخصاً عولجوا بحمض الكوليك مقارنة بالتأثيرات على المرضى الذين عولجوا بأحماض صفراوية مختلفة أو لا يخضعون لأي علاج بديل. ظهر من الأدبيات العلمية أن العلاج بحمض الكوليك يقلل من كمية الأحماض الصفراوية غير الطبيعية في المرضى ويعيد وظائف الكبد الطبيعية ويساهم في تأخير أو منع الحاجة إلى زراعة الكبد .
ما هي المخاطر المرتبطة بحمض الكوليك Orphacol؟
الآثار الجانبية التي تظهر مع Orphacol هي الإسهال والحكة وزيادة الترانساميناسات (إنزيمات الكبد) وأحيانًا حصوات المرارة ، على الرغم من أن تواترها لا يمكن تقديرها بشكل موثوق من البيانات المحدودة المتاحة. لا ينبغي أن يستخدم Orphacol في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) لحمض الكوليك أو أي من المكونات الأخرى ، ويجب ألا يستخدم في المرضى الذين يتناولون الفينوباربيتال ، وهو دواء يستخدم لعلاج الصرع.
لماذا تمت الموافقة على Orphacol - Cholic acid؟
لاحظت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن استخدام حمض الكوليك في علاج الأخطاء الخلقية لتخليق حمض الصفراء الأولي راسخ في الممارسة الطبية وموثق جيدًا في الأدبيات العلمية ، على الرغم من عدد الحالات الموثقة منخفض بسبب ندرة الحالة. لذلك قرر أن فوائد Orphacol أكبر من مخاطره وأوصى بمنحه "ترخيص تسويق" للدواء. تم ترخيص Orphacol في ظل "ظروف استثنائية" لأنه لم يكن من الممكن الحصول على معلومات كاملة عن Orphacol بسبب ندرة المرض. ستراجع وكالة الأدوية الأوروبية كل عام المعلومات الجديدة المتاحة وسيتم تحديث هذا الملخص وفقًا لذلك.
ما هي المعلومات التي لا تزال في انتظار Orphacol - Cholic acid؟
نظرًا لأنه تم ترخيص Orphacol في ظل ظروف استثنائية ، فإن الشركة التي تسوق Orphacol ستنشئ قاعدة بيانات للمرضى الذين عولجوا بـ Orphacol لمراقبة سلامة وفعالية العلاج وستقدم النتائج إلى CHMP على فترات منتظمة ومحددة.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Orphacol - Cholic acid؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Orphacol بأمان قدر الإمكان. بناءً على هذه الخطة ، تمت إضافة معلومات السلامة إلى ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Orphacol ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. ستزود الشركة التي تصنع Orphacol الأطباء في جميع الدول الأعضاء الراغبين في وصف Orphacol بملف يحتوي على مطبوعات عن المنتج ومعلومات تتعلق بالتشخيص الصحيح لهذه الحالات ، ومخاطر الآثار الجانبية والاستخدام الصحيح للدواء.
مزيد من المعلومات حول Orphacol - Cholic acid
في 12 سبتمبر 2013 ، منحت المفوضية الأوروبية "تصريح تسويق" لـ Orphacol ، صالح في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول علاج Orphacol ، اقرأ نشرة الحزمة (المضمنة مع EPAR) أو استشر طبيبك. أو الصيدلي. ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة لـ Orphacol متاح على موقع الوكالة: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare Disease آخر تحديث لهذا الملخص: 09-2013.
قد تكون المعلومات الموجودة على Orphacol - Cholic acid المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.
