ما هو ريبلاغال؟
Replagal هو محلول للتسريب يحتوي على المادة الفعالة agalsidase alfa.
ما هو ريابجال المستخدمة؟
يستخدم ريبالاغال لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض فابري ، وهي حالة وراثية نادرة.
يعاني المرضى الذين يعانون من هذا المرض من نقص في إنزيم alpha-galactosidase A. هذا الإنزيم يكسر عادةً غلوبوترياوسيلسيراميد الشحوم (Gb3). إذا كان هذا الإنزيم مفقودًا ، لا يمكن تكسير Gb3 ويتراكم في الخلايا ، على سبيل المثال في تلك الخلايا . الكلى.
يمكن أن يعاني المرضى المصابون بمرض فابري من مجموعة واسعة من الأعراض ، بما في ذلك الأمراض الخطيرة ، مثل الفشل الكلوي ومشاكل القلب والسكتة الدماغية.
نظرًا لأن عدد المرضى المصابين بمرض فابري منخفض ، يعتبر هذا المرض "نادرًا" وتم تصنيف ريبلاغال على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم لعلاج الأمراض النادرة) في 8 أغسطس 2000.
ويمكن الحصول على الدواء فقط مع وصفة طبية.
كيف يتم استخدام ريبلاغال؟
يجب أن تدار ريبالاغال تحت إشراف طبيب متخصص في علاج مرض فابري أو غيره من أمراض التمثيل الغذائي الموروثة. يُعطى عن طريق الحقن الوريدي بمقدار 0.2 مجم / كجم من وزن الجسم لمدة 40 دقيقة كل أسبوعين.تم فحص تأثير Replagal المعطى للأطفال في بعض الدراسات ، وبالتالي فقد تم اقتراح أنه يمكن استخدام Replagal للأطفال من 7 إلى 18 سنة بنفس الجرعة. المرضى الذين يعانون من مشاكل حادة في الكلى لديهم استجابة أقل للعلاج. ريبالاغال مخصص للاستخدام طويل الأمد.
كيف يعمل ريباجال؟
Replagal هو علاج بديل للإنزيم ، وهو علاج يوفر للمرضى الإنزيم الذي يفتقرون إليه. ويهدف ريبلاغال إلى استبدال الإنزيم البشري alpha-galactosidase A الذي يفتقر إليه الأشخاص المصابون بمرض فابري. المادة الفعالة في Replagal ، agalsidase alfa ، هي نسخة من الإنزيم البشري الذي يتم إنتاجه بواسطة طريقة تسمى "تقنية الحمض النووي المؤتلف": الإنزيم مصنوع من خلية تلقت جينًا (DNA) يجعلها قادرة على إنتاج الإنزيم . هذا الإنزيم البديل يعزز تفكك Gb3 مما يمنع تراكمه في الخلايا.
كيف تمت دراسة Replagal؟
تمت دراسة Replagal في دراستين سريريتين شملت ما مجموعه 40 مريضًا من الذكور. تمت مقارنة Replagal مع الدواء الوهمي (علاج وهمي) ؛ في إحدى الدراسات تم قياس تأثيره على الألم ، بينما في دراسة أخرى تم فحص تأثيره على التخلص من Gb3 من البطين الأيسر (عضلة القلب) ، كما أجريت دراسة على 15 مريضة (حاملات).
تمت دراسة Replagal أيضًا على 24 طفلاً تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات ونصف إلى 18 عامًا.
ما الفائدة التي أظهرها Replagal أثناء الدراسات؟
بعد 6 أشهر من العلاج ، قلل ريبالاغال من الألم بشكل ملحوظ في المرضى المعالجين مقارنةً بأولئك الذين يتلقون العلاج الوهمي (علاج وهمي). أنتج ريبالاغال انخفاضًا متوسطًا في كتلة البطين الأيسر بمقدار 11.5 جم ، بينما شهد المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي زيادة قدرها 21.8 جم. تشير هذه النتائج إلى أن أعراض المرض تتحسن أو أن المرض يظل مستقراً. في النساء ، كانت الآثار مماثلة للنتائج التي شوهدت عند الرجال. الأطفال الذين تلقوا 6 أشهر من العلاج من ريبلاغال لم يظهروا زيادة في كتلة القلب وانخفضت مستويات Gb3 في الدم.
ما هي المخاطر المرتبطة بـ Replagal؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا (التي لوحظت في أكثر من مريض واحد من بين كل 10 مرضى خلال الدراسات) ناتجة عن التسريب وليس الدواء نفسه ، وهي قشعريرة ، صداع ، غثيان ، حمى (حمى) ، احمرار في الوجه وإرهاق ( التعب) ، وهي ليست خطيرة بشكل عام. تشمل الآثار الجانبية الشائعة جدًا الألم وعدم الراحة. الآثار الجانبية المبلغ عنها لدى الأطفال مماثلة لتلك التي تظهر عند البالغين. للحصول على القائمة الكاملة للآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع ريبلاجال ، يرجى الرجوع إلى نشرة الحزمة .
يمكن للمرضى الذين يتناولون ريبلاجال أن يطوروا أجسامًا مضادة (بروتينات يتم إنتاجها كرد فعل على ريبلاجال ، والتي يمكن أن تضعف العلاج).
يجب عدم استخدام ريبالاغال في الأشخاص الذين قد يكونون حساسين (حساسية) ل agalsidase alfa أو مكونات أخرى من الدواء.
لماذا تمت الموافقة على Replagal؟
قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أنه بالنسبة للمرضى المصابين بمرض فابري ، يمكن أن ينتج عن العلاج باستخدام ريبلاجال فوائد سريرية على المدى الطويل. قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Replagal أكبر من مخاطرها وأوصت بمنحها ترخيص تسويق للدواء.
تمت الموافقة على Replagal "في ظروف استثنائية" لأنه يُستخدم لعلاج مرض نادر ، ولم يكن من الممكن الحصول على معلومات أكثر تفصيلاً عن الدواء. تقوم وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) بمراجعة المعلومات الجديدة المتاحة سنويًا وسيتم تحديث هذا الملخص إذا لزم الأمر.
ما هي المعلومات التي لا تزال تنتظر ريبلاغال؟
ستجري الشركة التي تصنع ريبلاغال مزيدًا من الدراسات حول الدواء ، بشكل أساسي للحصول على نتائج 5 سنوات من العلاج ، والجرعات الأخرى ، وجرعات الصيانة والدراسات عند الأطفال.
مزيد من المعلومات حول Replagal
في 3 أغسطس 2001 ، منحت المفوضية الأوروبية TKT Europe AB "تصريح تسويق" لـ Replagal ، ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. تم تجديد "ترخيص التسويق" في 3 أغسطس 2006. لتسجيل حالة الأيتام الخاصة بـ Replagal ، انقر هنا.
للحصول على النسخة الكاملة من Replagal's EPAR ، انقر هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 02-2007
قد تكون المعلومات الموجودة على Replagal - Agalsidase alfa المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.
