ما هو السيستادان؟
Cystadane هو مسحوق عن طريق الفم يحتوي على المادة الفعالة البيتين اللامائية.
ما هو Cystadane المستخدمة؟
يستخدم Cystadane في علاج بيلة هوموسيستينية ، كمكمل للعلاجات الأخرى ، مثل فيتامين ب 6 (بيريدوكسين) ، وفيتامين ب 12 (كوبالامين) ، وحمض الفوليك ، ونظام غذائي محدد.
بيلة هوموسيستينية هي مرض وراثي (وراثي) حيث لا يستطيع الجسم استقلاب ميثيونين الأحماض الأمينية بشكل كامل. يوجد الميثيونين بشكل طبيعي في البروتينات الغذائية ويتحول عادة إلى هوموسيستين ، ثم إلى سيستين. المرضى المصابون من بيلة هوموسيستينية غير قادرين على تحويل الهوموسيستين في السيستين وبالتالي ، يتراكم الحمض الاميني في الدم والبول. تشمل الأعراض النموذجية لبيلة هوموسيستينية ما يلي: تجلط الدم (تكوين جلطات دموية في الأوعية الدموية) ، وهشاشة العظام ، وتشوهات الهيكل العظمي ، وانتباذ العدسة (خلل في العدسة تنحرف عن وضعها الطبيعي) والتخلف العقلي. وهذا مرض خطير. معدل وفيات مرتفع. يستخدم السيستادان في المرضى الذين يعانون من جميع الأنواع الثلاثة المعروفة من بيلة هوموسيستينية ، والناجمة عن نقص في المواد اللازمة لعملية التمثيل الغذائي للميثيونين ("سيستاثيونين بيتا سينثيز" [CBS] أو "5.10 - اختزال ميثيلين تتراهيدروفولات" [MTHFR ]) أو من عيوب في "استقلاب العامل المساعد للكوبالامين" (cbl).
نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من بيلة هوموسيستينية منخفض ، يعتبر المرض نادرًا ، وقد تم تصنيف Cystadane على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 9 يوليو 2001.
ويمكن الحصول على الدواء فقط مع وصفة طبية.
كيف يتم استخدام Cystadane؟
يجب أن يشرف على العلاج باستخدام Cystadane طبيب من ذوي الخبرة في علاج المرضى الذين يعانون من بيلة هوموسيستينية.
الجرعة القياسية من Cystadane الموصى بها للمرضى الذين تزيد أعمارهم عن 10 سنوات هي 6 غرام في اليوم ، مقسمة إلى جرعتين متساويتين. يجب أن يتناول الأطفال الذين تقل أعمارهم عن 10 سنوات 100 مجم لكل كيلوغرام من وزن الجسم يوميًا ، مقسمة إلى جرعتين متساويتين. يمكن تعديل جرعة الأطفال وفقًا للاستجابة للعلاج (تتم مراقبتها عن طريق قياس مستويات الهوموسيستين في الدم) ؛ ومع ذلك ، فإن زيادة التكرار إلى ما بعد مرتين يوميًا أو زيادة الجرعة إلى ما بعد 150 مجم لكل كيلوغرام من وزن الجسم لا يحسن فوائد Cystadane. الهدف من العلاج هو الحفاظ على مستويات الهوموسيستين في البلازما أقل من 15 ميكرومتر أو أقل من القيمة الطبيعية. منخفض قدر الإمكان ، وعادة ما يتحقق هذا في غضون شهر واحد.
يتم تزويد 3 ملاعق قياس مع Cystadane ، والتي توفر 100 مجم و 150 مجم و 1 جرام من
تراب. يجب إذابة الجرعة تمامًا في الماء أو العصير أو الحليب أو حليب الأطفال أو طعامهم ويجب ابتلاعها فورًا بعد الخلط.
كيف يعمل Cystadane؟
البيتين مادة طبيعية مستخرجة من بنجر السكر. في بيلة هوموسيستينية ، يقلل البيتين من مستويات الهوموسيستين في البلازما عن طريق تسهيل تفاعل في الجسم يسمى "إعادة الميثيل" ، حيث يتحول الهوموسيستين مرة أخرى إلى ميثيونين ، وبالتالي تحسين أعراض المرض.
كيف تمت دراسة Cystadane؟
قدمت الشركة بيانات عن Cystadane من المؤلفات العلمية. من بين هذه التقارير ، كان هناك 202 تقريرًا يصف تأثيرات السيستادان ، التي تُعطى بجرعات مختلفة ، على مستويات الهوموسيستين في مرضى بيلة هوموسيستينية من مختلف الأعمار. كما تم توفير معلومات عن الأعراض والجرعة ومدة العلاج والأدوية الأخرى التي تم تناولها لـ 140 مريضاً
في نفس الوقت. كان معظم المرضى يتناولون أيضًا فيتامين ب 6 أو ب 12 أو حمض الفوليك. تمت مقارنة المعلومات من هذه الدراسات مع التقارير المنشورة التي تصف النتيجة المرصودة في المرضى غير المعالجين الذين يعانون من نفس المرض.
ما الفائدة التي أظهرها Cystadane أثناء الدراسات؟
أظهر المرضى الذين تناولوا Cystadane انخفاضًا أكبر في مستويات الهوموسيستين مقارنة بالمرضى غير المعالجين ، مرتبطًا بتحسن أعراض القلب والأوعية الدموية (القلب والأوعية الدموية) وتحسن الجهاز العصبي الذي أبلغ عنه ما يقرب من ثلاثة أرباع المرضى تحت العلاج بـ Cystadane. كان الدواء فعالًا في علاج المرضى الذين يعانون من جميع أنواع بيلة هوموسيستينية.
ما هي المخاطر المرتبطة بسيستادان؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Cystadane (شوهدت في أكثر من 1 من كل 10 مرضى) هي المستويات
ارتفاع مستويات الميثيونين في البلازما. يجب مراقبة مستويات الميثيونين في المرضى الذين يتناولون Cystadane ، حيث قد تترافق الزيادة في هذه المستويات مع وذمة الدماغ (تورم الدماغ). يجب على المرضى الذين يعانون من أعراض الوذمة الدماغية مثل الصداع الصباحي مع القيء أو تغيرات بصرية إخطار طبيبهم ، حيث قد يلزم إيقاف العلاج باستخدام Cystadane. للحصول على قائمة كاملة من الآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Cystadane ، انظر نشرة الحزمة.لا ينبغي استخدام Cystadane في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية (حساسية) للبيتين.
لماذا تمت الموافقة على Cystadane؟
خلصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أنه على الرغم من الدراسات المنهجية المحدودة التي أجريت مع Cystadane ، فإن الدواء مفيد كعلاج مساعد في علاج بيلة هوموسيستينية ، كمكمل للعلاجات القائمة على الفيتامينات وبالاقتران مع نظام غذائي محدد تلاحظ اللجنة أن Cystadane ليس بديلاً عن العلاجات الأخرى.
قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Cystadane أكبر من مخاطرها كعلاج إضافي لبيلة هوموسيستينية ، عند استخدامها وفقًا لتوجيهات المنتج ، وبالتالي أوصت بمنحها ترخيصًا للتسويق.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن لـ Cystadane؟
ستنشئ الشركة التي تصنع Cystadane سجلاً للمرضى الذين يتناولون الدواء
مراقبة سلامتهم. على وجه الخصوص ، سيرصد حالات الوذمة الدماغية ، التي لوحظت في عدد قليل من المرضى أثناء تجربة الدواء.
مزيد من المعلومات حول Cystadane:
في 15 فبراير 2007 ، منحت المفوضية الأوروبية شركة Orphan Europe SARL "تصريح تسويق" لشركة Cystadane ، ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي.
لتسجيل تسمية Cystadane كدواء يتيم انقر هنا.
للحصول على النسخة الكاملة من Cystadane EPAR انقر هنا.
آخر تحديث لهذا الملخص: 01-2007.
قد تكون المعلومات الموجودة على Cystadane - Betaine Anhydrous المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.
