ما هو Cerdelga - eliglustat وما هي دواعي استعماله؟
Cerdelga هو دواء محدد للعلاج طويل الأمد للمرضى البالغين المصابين بمرض جوشر من النوع 1. مرض جوشر هو اضطراب وراثي نادر لوحظ فيه نقص في إنزيم يسمى غلوكوسيريبروسيداز (يسمى أيضًا حمض بيتا جلوكوزيداز). تستقلب الظروف الطبيعية دهونًا تسمى جلوكوزيل سيراميد (أو جلوكوسيريبروسيد). في حالة عدم وجود الإنزيم ، تترسب الدهون في الجسم ، عادة في الكبد والطحال والعظام. تنتج الأعراض النمطية للمرض: فقر الدم (انخفاض عدد خلايا الدم الحمراء) ، والتعب ، والميل إلى الكدمات والنزيف ، وتضخم الطحال والكبد ، وآلام العظام والكسور. يستخدم Cerdelga في المرضى الذين يعانون من مرض جوشر من النوع 1 ، وهو الشكل الذي يصيب الكبد والطحال والعظام بشكل طبيعي. يتم استخدامه في الأشخاص الذين يستقلبونه بمعدل طبيعي (أي في ما يسمى بالمستقلبات "المتوسطة" أو "الواسعة") أو بمعدل أبطأ ("المستقلبات البطيئة"). نظرًا لانخفاض عدد المرضى الذين يعانون من مرض جوشر ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وقد تم تصنيف سيرديلجا على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 4 ديسمبر 2007. يحتوي سيرديلجا على المادة الفعالة eliglustat.
كيف يتم استخدام Cerdelga - Eliglustat؟
Cerdelga متوفر في شكل كبسولات (84 مجم) ليتم تناوله عن طريق الفم. لا يمكن الحصول على الدواء إلا بوصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج ويشرف عليه طبيب متمرس في إدارة مرض جوشر. قبل بدء العلاج بسيرديلجا ، يجب إجراء اختبار لتحديد مدى سرعة استقلاب الدواء في أجسام المرضى (أي لتحديد ما إذا كانوا فقراء ، أو وسيطون ، أو مستقلبات واسعة النطاق). يجب عدم إعطاء الدواء للمرضى الذين يستقلبونه بمعدل مرتفع جدًا (ما يسمى "المستقلبات فائقة السرعة") أو للأفراد الذين لا تُعرف قدرتهم على التمثيل الغذائي للدواء أو الذين لم يتم تحديد معدل التمثيل الغذائي لديهم في اختبار معين.الجرعة الموصى بها من سيرديلجا هي كبسولة واحدة مرتين يوميًا في المرضى الذين يعانون من "نشاط استقلابي ضمن المعدل الطبيعي" (مستقلبات متوسطة أو واسعة النطاق). في المرضى الذين يستقلب الجسم الدواء ببطء (مستقلبات ضعيفة) ، الجرعة الموصى بها هي كبسولة واحدة مرة واحدة في اليوم. لمزيد من المعلومات ، انظر نشرة الحزمة.
كيف يعمل Cerdelga - Eliglustat؟
المادة الفعالة في سيرديلجا ، إليغلوستات ، تعمل عن طريق منع عمل إنزيم يشارك في إنتاج الجلوكوزيل سيراميد ، حيث أن تراكم هذه المادة الدهنية في أعضاء مثل الطحال والكبد والعظام مسؤول عن أعراض مرض جوشر من النوع الأول إن تقليل إنتاجه يساعد على الحد من تراكمه في هذه الأعضاء ، وبالتالي تعمل بشكل أفضل.
ما فائدة Cerdelga - eliglustat الموضحة أثناء الدراسات؟
أظهر سيرديلجا فعاليته في علاج مرض جوشر في دراستين رئيسيتين.في الدراسة الأولى ، التي نظرت بشكل رئيسي في انخفاض حجم الطحال ، شارك 40 مريضًا غير معالجين سابقًا يعانون من مرض جوشر من النوع الأول. انخفاض متوسط في حجم الطحال بنسبة 28٪ مقارنة بزيادة 2٪ في المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي (علاج وهمي) بعد تسعة أشهر من العلاج. أظهر المرضى الذين عولجوا بسيرديلجا أيضًا تحسنًا في علامات المرض الأخرى ، بما في ذلك انخفاض حجم الكبد وزيادة مستويات الهيموجلوبين (البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء الذي يحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم). تم إثبات فعالية سيرديلجا أيضًا في دراسة أخرى شملت 160 مريضًا يعانون من مرض جوشر من النوع الأول والذين سبق أن عولجوا بعلاج بديل للإنزيم وكانت أعراض المرض لديهم أقل من ذلك. وجدت هذه الدراسة أنه بعد عام واحد من العلاج ، ظل المرض مستقرًا في 85٪ من الأشخاص الذين عولجوا بسيرديلجا مقارنة بـ 94٪ من المرضى الذين واصلوا العلاج ببدائل الإنزيم.
ما هي المخاطر المرتبطة بـ Cerdelga - eliglustat؟
التأثير الجانبي الأكثر شيوعًا مع Cerdelga (الذي قد يصيب أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هو الإسهال ، والذي يصيب حوالي 6 من كل 100 مريض ، ومعظم الآثار الجانبية خفيفة وعابرة.للحصول على القائمة الكاملة للآثار الجانبية المكتشفة مع Cerdelga ، انظر الحزمة منشور. لا ينبغي أن يؤخذ سيرديلجا مع بعض الأدوية التي قد تتداخل مع قدرة الجسم على تحطيمه ، لأن هذا التداخل قد يؤثر على مستويات الدم في سيرديلجا ، للحصول على القائمة الكاملة للقيود ، انظر نشرة الحزمة.
لماذا تمت الموافقة على Cerdelga - eliglustat؟
قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Cerdelga أكبر من مخاطرها وأوصت بموافقتها على استخدامها في الاتحاد الأوروبي. وقد ثبت أن Cerdelga فعال في تحسين أعراض المرض. غالبية المرضى الذين لم يتم علاجهم سابقًا والذين يعانون من مرض جوشر من النوع 1 ، وكذلك في الحفاظ على استقرار المرض في معظم المرضى الذين عولجوا سابقًا بالعلاج ببدائل الإنزيم. ومع ذلك ، فإن أقلية من المرضى (حوالي 15 ٪) من المرضى الذين تحولوا من العلاج ببدائل الإنزيم إلى سيرديلجا لم يستجب بشكل مثالي بعد عام واحد من العلاج.يجب النظر في خيارات العلاج الأخرى لهؤلاء المرضى.يجب مراقبة تطور المرض بشكل دوري في جميع المرضى الذين تحولوا من العلاج.إنزيم استبدال سيرديلجا فيما يتعلق بالسلامة ، على الرغم من الآثار الجانبية. في الغالب تكون خفيفة وعابرة في طبيعتها ، أوصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) بمزيد من التحقيق في سلامة الدواء على المدى الطويل.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Cerdelga - eliglustat؟
تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Cerdelga بأمان قدر الإمكان. بناءً على هذه الخطة ، تمت إضافة معلومات السلامة إلى ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Cerdelga ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى. بالإضافة إلى ذلك ، ستزود الشركة التي تقوم بتسويق Cerdelga الأطباء والمرضى بالمواد التعليمية لضمان علاج الأشخاص المصابين بمرض جوشر من النوع 1 فقط باستخدام Cerdelga وعدم استخدام الدواء مع الأدوية الأخرى التي قد تغير مستويات الدم لديهم بشكل كبير. سيحصل جميع المرضى الذين تم وصف سيرديلجا على بطاقة تنبيه. ستحتفظ الشركة أيضًا بسجل للمرضى المعالجين بـ Cerdelga لتقييم سلامة الدواء على المدى الطويل. يمكن العثور على مزيد من المعلومات في ملخص خطة إدارة المخاطر.
مزيد من المعلومات حول Cerdelga - eliglustat
في 19 يناير 2015 ، منحت المفوضية الأوروبية "تصريح تسويق" لـ Cerdelga ، ساري المفعول في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول علاج Cerdelga ، اقرأ نشرة الحزمة (المضمنة مع EPAR) أو استشر طبيبك أو الصيدلي. ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة لـ Cerdelga متاح على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare Disease آخر تحديث لهذا الملخص: 01-2015.
قد تكون المعلومات الموجودة على Cerdelga - eliglustat المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.
