سبينرازا - نوسينرسن

ما هو Spinraza - Nusinersen وما هي دواعي استعماله؟

Spinraza هو دواء يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي 5q (SMA) ، وهو مرض وراثي يسبب ضعف العضلات وضمورها ، بما في ذلك عضلات الرئة ، ويرتبط المرض بخلل في الكروموسوم 5q وعادة ما تبدأ الأعراض بعد الولادة بفترة قصيرة.

نظرًا لأن عدد المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي منخفض ، يعتبر المرض "نادرًا" ، وقد تم تصنيف Spinraza على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 2 أبريل 2012.

يحتوي Spinraza على المادة الفعالة nusinersen.

كيف يتم استخدام Spinraza؟

لا يمكن الحصول على Spinraza إلا بوصفة طبية ويجب أن يبدأ العلاج من قبل طبيب من ذوي الخبرة في إدارة SMA.

يتوفر الدواء كمحلول للحقن في قوارير 12 مجم. يتم إعطاؤه كحقنة داخل القراب (في أسفل الظهر ، مباشرة في العمود الفقري) من قبل طبيب أو ممرضة من ذوي الخبرة في إجراء هذا الإجراء.قد يحتاج المريض إلى التخدير (إعطاء دواء لتهدئته) قبل إعطاء Spinraza.

الجرعة الموصى بها هي 12 مجم (قنينة واحدة) يتم تناولها في أسرع وقت ممكن بعد تشخيص المريض بضمور العضلات الشوكي. يجب أن تتبع الجرعة الأولى 3 جرعات أخرى بعد 2 و 4 و 9 أسابيع ثم جرعة واحدة كل 4 أشهر بعد ذلك. يجب أن يستمر العلاج طالما أن المريض يستفيد منه. لمزيد من المعلومات ، انظر نشرة الحزمة.

كيف يعمل Spinraza - Nusinersen؟

يفتقر المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي إلى بروتين يسمى "عامل بقاء الخلايا العصبية الحركية" (SMN) ، وهو ضروري لبقاء الخلايا العصبية الحركية وعملها الطبيعي (الخلايا العصبية في النخاع الشوكي التي تتحكم في حركة العضلات). يتم إنتاج بروتين SMN بواسطة جينين ، SMN1 و SMN2. المرضى الذين يعانون من SMA يفتقرون إلى جين SMN1 ولكن لديهم جين SMN2 الذي ينتج في الغالب بروتين SMN قصير لا يعمل بالإضافة إلى بروتين كامل الطول.

Spinraza هو أليغنوكليوتيد اصطناعي مضاد للحساسية (نوع من المواد الجينية) يسمح للجين SMN2 بصنع البروتين كامل الطول الذي يمكن أن يعمل بشكل طبيعي. هذا يحل محل البروتين المفقود ، وبالتالي يخفف من أعراض المرض.

ما فائدة Spinraza - Nusinersen الموضحة أثناء الدراسات؟

أظهرت إحدى الدراسات الرئيسية التي شملت 121 رضيعًا (متوسط ​​العمر 7 أشهر) مع SMA أن Spinraza فعال في تحسين الحركة بالمقارنة مع الدواء الوهمي (الحقن الوهمي).

بعد عام واحد من العلاج ، حصل 51٪ من الأطفال الذين تلقوا Spinraza (37 من 73) على تقدم في تطوير التحكم في الرأس ، والتدحرج ، والجلوس ، والزحف ، والوقوف ، والمشي ، بينما لم يلاحظ أي تقدم مماثل في الرضع الذين تلقوا العلاج الوهمي. ، يعيش معظم الأطفال الذين عولجوا بـ Spinraza لفترة أطول واحتاجوا إلى مساعدة التنفس في وقت متأخر عن أولئك الذين تلقوا العلاج الوهمي.

دراسة أخرى جارية لتقييم فعالية Spinraza في الأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الأقل شدة وتم تشخيصهم في مرحلة لاحقة (متوسط ​​العمر 3 سنوات) أظهر التحليل المؤقت نتائج متسقة مع تلك الخاصة بالرضع الذين كان المرض لديهم بداية مبكرة.

ما هي المخاطر المرتبطة بـ Spinraza - Nusinersen؟

الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا مع Spinraza (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي الصداع وآلام الظهر. ومع ذلك ، لا يمكن تقييم هذه الآثار الجانبية عند الولدان لأنهم لم يتمكنوا من إيصالها. يُعتقد أن هذه الآثار الجانبية ناتجة عن الحقن في العمود الفقري لإعطاء الدواء.

للحصول على قائمة كاملة من الآثار الجانبية والقيود التي تم الإبلاغ عنها مع Spinraza ، انظر نشرة الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على Spinraza - Nusinersen؟

في تقييمها ، أقرت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) بالطبيعة الخطيرة للمرض والحاجة الملحة إلى علاجات فعالة.

لقد ثبت أن Spinraza تحدث تحسينات ذات مغزى سريريًا في الأطفال الصغار المصابين بالمرض بدرجات متفاوتة من الشدة. على الرغم من أن الدواء لم يتم اختباره في المرضى الذين يعانون من أكثر أشكال ضمور العضلات الشوكي حدة وأخف ، إلا أنه من المتوقع أن يقدم فوائد مماثلة لهؤلاء المرضى.

تم اعتبار الآثار الجانبية على أنها يمكن التحكم فيها لأن معظمها مرتبط بطريقة إعطاء الدواء.

لذلك ، قررت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Spinraza أكبر من مخاطرها وأوصت بالموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Spinraza - Nusinersen؟

ستقوم الشركة التي تقوم بتسويق Spinraza بإكمال الدراسات الجارية حول سلامة وفعالية الدواء على المدى الطويل في المرضى الذين يعانون من أعراض ضمور العضلات الشوكي وفي المرضى الذين لا تظهر عليهم أعراض بعد.

تم أيضًا الإبلاغ عن التوصيات والاحتياطات التي يجب مراعاتها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى لاستخدام Spinraza بأمان وفعالية في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة.

مزيد من المعلومات حول Spinraza - Nusinersen

للحصول على النسخة الكاملة من EPAR من Spinraza ، يرجى الرجوع إلى موقع الوكالة على الويب: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Evaluation reports reports. لمزيد من المعلومات حول علاج Spinraza ، اقرأ نشرة الحزمة (المرفقة مع EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.

ملخص رأي لجنة المنتجات الطبية اليتيمة لسبينرازا متاح على موقع الوكالة على الإنترنت: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Disease Designation.

قد تكون المعلومات الموجودة على Spinraza - Nusinersen المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.