ما هو بيبوران - صوديوم فينيلبوتيرات وما هي دواعي استعماله؟
Pheburane هو دواء يحتوي على المادة الفعالة صوديوم phenylbutyrate. يستخدم لعلاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات مرتبطة بدورة اليوريا ، وهؤلاء المرضى غير قادرين على التخلص من بقايا النيتروجين من الجسم لأنهم يفتقرون إلى بعض الإنزيمات الموجودة عادة في الكبد. توجد بقايا النيتروجين في الجسم على شكل أمونيا وهي سامة عندما تتراكم ، وخاصة في الدماغ ، ويستخدم الفيبوران في المرضى الذين يفتقرون إلى واحد أو أكثر من الإنزيمات التالية: كارباميل فوسفات سينثيتاز ، أورنيثين ترانس كارباميلاز أو أرجينينوسكسينات سينثيتيز. يمكن استخدامه في المرضى الذين يعانون من الأشكال التالية من المرض:
- مرض "البداية المبكرة" في المرضى الذين يظهرون نقصًا تامًا في واحد أو أكثر من هذه الإنزيمات خلال الأشهر القليلة الأولى من الحياة ؛
- المرض المتأخر في المرضى الذين يظهرون نقصًا جزئيًا في واحد أو أكثر من هذه الإنزيمات بعد عمر شهر واحد ولديهم مستويات عالية من الأمونيا التي أثرت على نشاط الدماغ.
Pheburane هو دواء هجين. هذا يعني أنه مشابه لـ "الطب المرجعي" الذي يحتوي على نفس المادة الفعالة ، لكن حبوب Pheburane متوفرة بقوة أقل وتحتوي على سواغات مختلفة (مكونات غير نشطة) لإخفاء المذاق غير المرغوب فيه للمادة الفعالة. الطب المرجعي لـ Pheburane هو Ammonaps.
كيف يتم استخدام Pheburane - فينيل بيوتيرات الصوديوم؟
يتوفر Pheburane في شكل حبيبات (483 مجم / جم). لا يمكن الحصول عليها إلا بوصفة طبية ؛ يجب أن يشرف على العلاج طبيب ذو خبرة في علاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا. يجب إقران Pheburane بنظام غذائي منخفض البروتين لتقليل تناول النيتروجين. يتم تعديل الجرعة اليومية من Pheburane بشكل فردي لكل مريض وتعتمد على النظام الغذائي للمريض وطوله ووزنه.تعتبر اختبارات الدم المنتظمة ضرورية لتحديد الجرعة اليومية بدقة. يجب تقسيم الجرعة اليومية من Pheburane إلى كميات متطابقة وإعطاءها مع كل وجبة. يمكن رش الحبيبات على الطعام مباشرة قبل البلع أو وضعها في الفم وابتلاعها على الفور مع مشروب. يمكن أن يكون Pheburane علاجًا طويل الأمد. المدة ما لم المريض لديه عملية زرع كبد ناجحة.
كيف يعمل Pheburane - صوديوم فينيلبوتيرات؟
كل بروتين يحمل النيتروجين إلى الجسم. ثم يتحول النيتروجين إلى أمونيا. لا يمكن للمرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا التخلص من الأمونيا من الجسم ، لذلك يمكن أن تصل إلى مستويات عالية ، مما قد يسبب مشاكل خطيرة ، بما في ذلك الإعاقة وإصابة الدماغ والوفاة. المادة الفعالة في Pheburane ، فينيل بوتيرات الصوديوم ، تتحول في الجسم إلى مادة تسمى فينيل أسيتات. يتحد فينيل أسيتات مع الأحماض الأمينية الجلوتامين ، التي تحتوي على النيتروجين ، لتكوين مادة يمكن للكلى التخلص منها من الجسم ، مما يسمح بانخفاض مستويات النيتروجين في الجسم ، مما يقلل من مستوى الأمونيا المنتجة.
كيف تمت دراسة Pheburane - صوديوم فينيلبوتيرات؟
اقتصرت دراسات المرضى على الأدلة لإثبات أن Pheburane مكافئ بيولوجيًا للطب المرجعي المسمى Ammonaps. هناك دواءان متكافئان بيولوجيًا عندما ينتجان نفس مستويات المادة الفعالة في الجسم.
ما هي فوائد ومخاطر Pheburane - صوديوم فينيل بيوتيرات؟
نظرًا لأن Pheburane هو دواء هجين مكافئ بيولوجيًا للطب المرجعي ، فمن المفترض أن تكون الفوائد والمخاطر مماثلة للطب المرجعي.
لماذا تمت الموافقة على Pheburane - صوديوم فينيلبوتيرات؟
خلصت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) إلى أن Pheburane قد ثبت أنه يتمتع بجودة مماثلة ومتكافئ بيولوجيًا مع Ammonaps. لذلك ، اعتبرت CHMP ، كما في حالة Ammonaps ، أن الفوائد أكبر من الفوائد المحددة المخاطر ويوصى بالموافقة على استخدام Pheburane في الاتحاد الأوروبي.
ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Pheburane - sodium phenylbutyrate؟
تمت إضافة معلومات السلامة إلى ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Pheburane ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.
مزيد من المعلومات حول Pheburane - صوديوم فينيلبوتيرات
في 31 يوليو 2013 ، أصدرت المفوضية الأوروبية "تصريح تسويق" لـ Pheburane ، صالح في جميع أنحاء الاتحاد الأوروبي. لمزيد من المعلومات حول علاج Pheburane ، اقرأ نشرة الحزمة (المضمنة مع EPAR) أو استشر طبيبك أو الصيدلي. آخر تحديث لهذا الملخص: 2013/08.
قد تكون المعلومات الواردة في Pheburane - sodium phenylbutyrate المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.
