رافيكتى - جلسرين فينيلبوتيرات

ما هو Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate وما الذي يستخدم؟

Ravicti هو دواء يستخدم في العلاج طويل الأمد لاضطرابات دورة اليوريا لدى البالغين والأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين شهرين وما فوق عندما لا يمكن السيطرة على المرض بالتغييرات الغذائية وحدها. المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا. تفشل دورة اليوريا في التخلص من نفايات النيتروجين من الجسم بسبب نقص بعض إنزيمات الكبد. في الجسم ، يتم تحويل نفايات النيتروجين إلى أمونيا ، وهي ضارة إذا تراكمت. يستخدم Ravicti في المرضى الذين يعانون من نقص في واحد أو أكثر من الإنزيمات التالية: carbamoyl phosphate synthase I ، ornithine carbamyltransferase ، argininosuccinate synthetase ، argininosuccinate lyase ، arginase I and ornithine translocase.

يحتوي Ravicti على المادة الفعالة glycerol phenylbutyrate.

نظرًا لانخفاض عدد المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا ، تعتبر هذه الأمراض "نادرة" ، وقد تم تصنيف Ravicti على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 10 يونيو 2010.

كيف يتم استخدام Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate؟

يتوفر Ravicti على شكل سائل (1.1 جم / مل) يؤخذ عن طريق الفم أو من خلال أنبوب يمر عبر الأنف إلى المعدة أو يمر عبر البطن إلى المعدة. لا يمكن الحصول عليها إلا بوصفة طبية ويجب أن يصفها طبيب من ذوي الخبرة في علاج المرضى الذين يعانون من اضطرابات دورة اليوريا.

يعتبر البروتين مصدرًا للنيتروجين ، لذلك يجب استخدام Ravicti جنبًا إلى جنب مع نظام غذائي خاص منخفض البروتين لتقليل تناول النيتروجين ، وفي بعض الحالات ، المكملات الغذائية (بناءً على كمية البروتين اليومية اللازمة للنمو والتطور).

تعتمد جرعة رافيكتي على النظام الغذائي ، الطول والوزن للمريض ، أثناء العلاج ، يجب إجراء فحوصات الدم بانتظام لضبط الجرعة اليومية ، ويجب تقسيم الجرعة اليومية من رافيكتى إلى كميات متساوية ويتم تناولها مع كل وجبة. لمزيد من المعلومات ، راجع ملخص خصائص المنتج (أيضًا جزء من EPAR).

قد تكون هناك حاجة إلى علاج Ravicti مدى الحياة ما لم يتلق المريض عملية زرع كبد ناجحة

كيف يعمل Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate؟

يتم تحويل المادة الفعالة في Ravicti ، الجلسرين فينيل بوتيرات ، إلى فينيل أسيتات في الجسم. يتحد فينيل أسيتات مع الأحماض الأمينية الجلوتامين الموجودة في البروتينات التي تحتوي على النيتروجين ، لتكوين مادة يمكن إزالتها من الجسم عن طريق الكلى. مستويات في الجسم ، مما يقلل من كمية الأمونيا المنتجة.

ما فائدة Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate الموضحة أثناء الدراسات؟

قارنت دراسة أجريت على 88 بالغًا يعانون من اضطرابات دورة اليوريا بين Ravicti مع فينيل بوتيرات الصوديوم (دواء آخر يستخدم لعلاج اضطرابات دورة اليوريا). كان المقياس الرئيسي للفعالية هو التغيير في مستويات الأمونيا في الدم بعد 4 أسابيع من العلاج. كشفت الدراسة أن رافيكتى فعال على الأقل مثل العقار المقارن فى التحكم فى مستوى الأمونيا فى الدم: متوسط ​​مستوى الأمونيا المقدر كان حوالى 866 ميكرومول لكل لتر فى المرضى المعالجين بـ رافيكتى و 977 ميكرومول لكل لتر فى المرضى المعالجين بالصوديوم. فينيلبوتيرات. أظهرت بيانات إضافية من الدراسات الداعمة آثارًا مماثلة لرافيكتي في الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين شهرين وما فوق.

ما هي المخاطر المرتبطة بـ Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate؟

أكثر الأحداث الضائرة شيوعًا لـ Ravicti (التي قد تصيب أكثر من 5 من كل 100 شخص) هي الإسهال وانتفاخ البطن (خروج الغازات) والصداع وانخفاض الشهية والقيء والتعب والشعور بالتوعك ورائحة الجلد غير الطبيعية.

يجب عدم استخدام Ravicti لعلاج فرط أمونيا الدم الحاد (الارتفاع المفاجئ في مستويات الأمونيا في الدم) ، وللحصول على القائمة الكاملة للآثار الجانبية التي تم الإبلاغ عنها مع Ravicti والقيود المفروضة عليها ، انظر نشرة الحزمة.

لماذا تمت الموافقة على Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate؟

قررت لجنة الوكالة للمنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) أن فوائد Ravicti أكبر من مخاطرها وأوصت بالموافقة على استخدامها في الاتحاد الأوروبي.

لقد ثبت أن رافيكتى فعال فى خفض مستوى الأمونيا فى الدم لدى المرضى الذين يعانون من إضطرابات دورة اليوريا. رافيكتى هو دواء مستدام الإطلاق ، مما يعنى أن المادة الفعالة يتم إطلاقها بثبات على مدار اليوم. لذلك ، أيضا التخلص من النفايات يحدث النيتروجين باستمرار وهذا ينتج تحكمًا أفضل في مستويات الأمونيا في الدم طوال اليوم. لنفس السبب ، لا ينبغي استخدام Ravicti لعلاج فرط أمونيا الدم الحاد ، الذي يتطلب علاجات أسرع المفعول.

علاوة على ذلك ، نظرًا لأنه متوفر في تركيبة سائلة ، فقد اعتبرت اللجنة أن رافيكتي قد يكون مقبولاً أكثر ، خاصة للأطفال ، من الأدوية الحبيبية الأخرى التي يمكن إضافتها إلى الغذاء ؛ كما أن التركيبة السائلة تسهل إدارتها عبر الأنبوب في المرضى غير القادرين على البلع بسبب مشاكل عصبية.

كانت الآثار الجانبية لرافيكتي بشكل رئيسي في القناة الهضمية واعتبرت قابلة للإدارة ، ومع ذلك ، لا يزال هناك المزيد من البيانات حول سلامة رافيكتى على المدى الطويل.

ما هي التدابير التي يتم اتخاذها لضمان الاستخدام الآمن والفعال لـ Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate؟

تم تطوير خطة لإدارة المخاطر لضمان استخدام Ravicti بأمان قدر الإمكان. بناءً على هذه الخطة ، تم تضمين معلومات السلامة في ملخص خصائص المنتج ونشرة الحزمة الخاصة بـ Ravicti ، بما في ذلك الاحتياطات المناسبة التي يجب اتباعها من قبل المتخصصين في الرعاية الصحية والمرضى.

بالإضافة إلى ذلك ، ستنشئ الشركة التي تقوم بتسويق Ravicti سجلاً للمرضى للحصول على مزيد من المعلومات حول فوائد الدواء على المدى الطويل وسلامته.

مزيد من المعلومات حول Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate

لمزيد من المعلومات حول علاج Ravicti ، اقرأ نشرة الحزمة (المرفقة مع EPAR) أو اتصل بطبيبك أو الصيدلي.

قد تكون المعلومات الموجودة على Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate المنشورة في هذه الصفحة قديمة أو غير كاملة. للاستخدام الصحيح لهذه المعلومات ، راجع صفحة إخلاء المسؤولية والمعلومات المفيدة.